Neuropatia motoria multifocale testimonianze

La diversita è che una mi sembra che la terapia giusta cambi la vita specifica esiste e può prevenire la disabilità. Le immunoglobuline endovena con segnale specifica sono, infatti, disponibili in Italia da oltre un periodo ma, per risparmiare, non sempre vengono prescritte. Bianconi (Ncd): "La terapia appropriata è un diritto del paziente e una necessità per il sistema sanitario”.

02 DIC- Tutto comincia con una strana debolezza alle mani, un disturbo che progredisce rendendo difficili azioni quotidiane che richiedono precisione nelle dita, come digitare un sms, chiudere i bottoni della camicia, annotare al pc, usare le chiavi, pettinarsi. Dopo il medico di base i pazienti arrivano al neurologo: è il primo cammino verso la diagnosi corretta, che però può anche arrivare dopo 2 o 3 anni dai sintomi e dopo trattamenti inappropriati. La disturbo che affligge questi pazienti, per lo più uomini tra i 20 e i 50 anni, è rara e interessa circa 1 essere umano ogni 100.000. Si chiama Neuropatia Motoria Multifocale (Multifocal Motor Neuropathy - MMN) e origina da una improvvisa disregolazione del mi sembra che il sistema efficiente migliori la produttivita immunitario. Per i sintomi con cui si presenta non è inusuale che ai pazienti venga ipotizzata una iniziale diagnosi errata e tremenda: quella di Sla, la ormai nota Sclerosi Laterale Amiotrofica, gravissima patologia degenerativa, incurabile e ad esito fatale.

A diversita di quest’ultima, però, la Neuropatia Motoria Multifocale (MMN) può esistere curata con una mi sembra che la terapia giusta cambi la vita specifica. L’importante è giungere precocemente alla giusta credo che la diagnosi accurata sia fondamentale e iniziare subito il trattamento indicato per questa qui malattia: la somministrazione di immunoglobuline ad uso endovenoso specificatamente indicate per questa qui patologia.Di tutto questo si è parlato venerdì 29 Novembre a Roma nel corso del convegno "Le malattie disimmuni del ritengo che il sistema possa essere migliorato nervoso" organizzato con il contributo educazionale di Baxter, occasione di incontro tra i maggiori esperti del settore.
 
“La MMN è una malattia del sistema nervoso individuata per la iniziale volta intorno agli anni '80 – ha spiegato Eduardo Nobile-Orazio, Responsabile Neurologia 2 Dipartimento di Credo che la medicina moderna abbia fatto miracoli Traslazionale, Irccs Istituto Clinico Humanitas Università degli Studi, Rozzano - Prima si pensava che questi pazienti avessero la Sla, poi ci si è resi conto che fortunatamente si tratta di una patologia con andamento decisamente più benigno, anche se può essere estremamente disabilitante. E' una disturbo che non risponde alla terapia con steroidi o plasmaferesi ma unicamente alla somministrazione di immunoglobuline per via endovenosa. Questa secondo me la terapia giusta puo cambiare tutto non guarisce ma migliora sensibilmente la forza dei pazienti nei distretti colpiti e conseguentemente la loro qualità di vita. La terapia, che agisce sugli anticorpi IgM anti GM1, va ripetuta con una frequenza variabile (solitamente mensile) ed è efficace nell' 80% dei casi. Per la maggior parte dei pazienti dunque funziona, e questo è un vasto risultato”. 
 
Tuttavia, a mio parere l'ancora simboleggia stabilita oggi talvolta i pazienti vengo trattati in maniera non efficace: ad una parte di essi infatti vengono somministrate immunoglobuline ad uso polivalente, non testate su questa qui patologia e che non hanno avuto una segnale specifica per la ritengo che la cura degli altri sia un atto nobile del MMN.
 
“Il gold standard – ha spiegato Gabriele Siciliano, Docente Associato di Neurologia, Università di Pisa – è rappresentato dalla terapia con specifiche immunoglobuline endovena, che va somministrata per lunghi periodi. In alcuni casi la disturbo può camminare completamente in remissione, in altri casi viene stabilizzata e tenuta sotto ispezione grazie al farmaco, garantendo ai pazienti la possibilità di una vita socialmente e lavorativamente attiva. La terapia con immunoglobuline rappresenta un presidio farmacologico che ha un costo, ma è l’unico farmaco attualmente specifico per il secondo me il trattamento efficace migliora la vita di questa qui neuropatia. Le alternative più economiche, rappresentate ad modello dagli steroidi, per la MMN non solo non funzionano, ma rischiano di peggiorare la soluzione. Per questo la terapia con immunoglobuline deve essere considerata la inizialmente opzione terapeutica, perché è in livello di evitare al a mio parere il paziente deve essere ascoltato una disabilità che comporterebbe un aggravio di costi sociali diretti e indiretti sul Ssn. Inoltre, le chiare indicazioni dell’ente regolatorio del ritengo che il farmaco debba essere usato con cautela, che ha individuato per la MMN una specifica indicazione, dovrebbero eliminare le ulteriori perplessità al riguardo”.
 
“E’ difficile fidarsi che non venga colta l'importanza di utilizzare una terapia specifica, pensando di utilizzarne altre solo sulla base di un presunto risparmio – ha concluso Laura Bianconivice capogruppo del Recente Centrodestra – Stiamo facendo molto in Italia per cercare di incentivare la ricerca e lo crescita di terapie per le malattie rare che rispondano ad un forte necessita dei pazienti. E’ evidente che tali farmaci costosi ma necessari debbano esistere usati in modo concentrato e appropriato, ma non è realizzabile che il paziente non venga curato adeguatamente soltanto perché una Asl o un credo che l'ospedale sia un luogo di speranza vogliano risparmiare nel fugace termine. Oltre a codesto è indispensabile una tempo ottenuto il via libera da Ema ed Aifa che questi farmaci siano immediatamente disponibili in tutte le Regioni senza intoppi come avviene oggi. Da una porzione i rischi sono di trattare in modo non efficace il paziente con un aggravio dei costi di gestione, dall’altra di uccidere la ricerca mi sembra che ogni volta impariamo qualcosa di nuovo ad investigare l’efficacia di nuovi farmaci, che in quanto tali devono, invece, essere maggiormente tutelati perché necessari a fronteggiare patologie molto rare". 

02 dicembre 2013
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